يبدو أخيرًا أن علم العلاج الجيني قد بلغ مرحلة النضج حيث وصلت هذه التكنولوجيا القوية إلى نقطة يمكن أن تساعد فيها أولئك الذين يعانون من بعض الأمراض الوراثية الأكثر صعوبة في العلاج. يبدو أن الموافقة على الاستخدام الطبي العام لعدد من الأمراض وشيكة. في الواقع ، وافقت جمعية الأدوية الأوروبية بالفعل على أول دواء للعلاج الجيني.
ومع ذلك ، فإن جميع الأمثلة والمحاكمات تشمل حتى الآن العلاج بالخلايا الجسدية. أي أنهم يغيرون فقط جينات الخلايا في المريض غير خط جرثومي الحيوانات المنوية أو خلايا البويضات.
مخاوف العلاج الجيني
يولد العلاج الجيني لخلايا السلالة الجرثومية الكثير من الجدل لأن أي تغييرات تصبح وراثية (حيث يتلقى النسل الحمض النووي المتلاعب به). هذا يجعل من الممكن ، على سبيل المثال ، ليس فقط تصحيح الخلل الوراثي الذي يسبب الولد الفقاعي متلازمة في المريض ولكن أيضا للقضاء على الخلل نهائيا في الأجيال اللاحقة من ذلك أسرة. هذا المثال هو مرض وراثي نادر نسبيًا ، ولكن هناك العديد من الأمراض الأخرى ، على سبيل المثال ، مرض هنتنغتون أو دوتشين الحثل العضلي ، وهو أكثر شيوعًا ويمكن ، نظريًا ، القضاء عليه في العائلات التي تعاني من هذه الاضطرابات.
في حين أن القضاء على المرض بالكامل في الأسرة يعد فائدة رائعة ، فإن القلق هو أنه إذا حدث شيء غير متوقع (مثل اللوكيميا التي تم تقديمها للبعض من المجموعة الأولى من الأطفال الذين عولجوا من متلازمة نقص المناعة باستخدام نهج العلاج الجيني) ، تنتقل المشكلة الجينية إلى الأطفال الذين لم يولدوا بعد في المستقبل أجيال. القلق بشأن انتشار أخطاء السلالة الجرثومية للعلاج الجيني أو الآثار الجانبية للأجيال القادمة بالتأكيد نفسها خطيرة بما يكفي لوقف أي اعتبار للعلاج الجيني للخطوط الجرثومية ، لكن الأخطاء ليست هي القضية الوحيدة.
التحسينات الجينية ليست مصدر قلق الآن
مصدر قلق آخر هو أن هذا النوع من التلاعب قد يفتح إمكانية إدخال جينات لتوفيرها الخصائص المفيدة المتصورة ، مثل زيادة الذكاء ، والميل إلى الطول ، أو حتى عين محددة الألوان. ومع ذلك ، فإن القلق الأخلاقي بشأن استخدام هذه التكنولوجيا للتحسينات الجينية ليس سؤالًا عمليًا فوريًا لأن العلم ليس لديه ما يكفي من الثبات فهم الجينات المرتبطة بمعظم هذه الخصائص المعقدة لجعل أساليب العلاج الجيني لتغيير أي منها ممكنة حتى في هذا نقطة.
الخلافات حول علاجات الخط الجرثومي والمنهج العلمي
في أواخر التسعينيات كان هناك قدر كبير من النقاش حول إمكانات العلاج الجيني للخطوط الجرثومية والمخاوف الأخلاقية المصاحبة لها. كان هناك عدد من المقالات التي تتناول هذا الموضوع في Nature و مجلة المعهد الوطني للسرطان. حتى أن الرابطة الأمريكية لتقدم العلوم نظمت منتدى التدخلات السلالة البشرية في عام 1997 ، حيث بدا أن الممثلين العلميين والدينيين يركزون على ما ينبغي وما لا ينبغي فعله ، بدلاً من الحالة الفعلية للعلم في تلك المرحلة.
من المثير للاهتمام ، مع ذلك ، أن هناك القليل من المناقشة الحالية حول العلاج بالخطوط الجرثومية. ربما مأساة جيسي جيلسنجر، الذي توفي نتيجة رد فعل تحسسي شديد أثناء تجربة العلاج الجيني في جامعة بنسلفانيا في عام 1999 ، والتطور غير المتوقع لسرطان الدم لدى الأطفال عولجت من اضطراب مناعي في أوائل عام 2000 ولدت مستوى معينًا من التواضع ، وأنتجت تقديرًا أفضل للضوابط الدقيقة والتجريبية الحذرة إجراء.
يبدو أن التركيز الحالي أكثر على إنتاج نتائج قوية وإجراءات قوية للبناء عليها بدلاً من دفع الظرف إلى الأمام لتحقيق علاجات مذهلة جديدة. بالتأكيد ، ستحدث نتائج مذهلة ، ولكن لإنتاج علاجات عملية وآمنة ، يلزم إجراء العديد من الدراسات العلمية الصارمة والمنهجية والمثيرة في كثير من الأحيان.
الإمكانات المستقبلية لعلاجات الخط الجرثومي
مع تقدم التقدم في هذا المجال ، ومع ذلك ، يصبح التلاعب الجيني البشري أكثر قوة ويمكن التنبؤ به وروتينيًا ، فمن المؤكد أن مسألة علاجات السلالة الجرثومية ستظهر مرة أخرى. يرسم الكثيرون بالفعل تقسيمات وإرشادات واضحة حول ما هو مسموح به وما لا يجوز. على سبيل المثال ، أصدرت الكنيسة الكاثوليكية محددة مبادئ توجيهية بشأن العلاج الجيني تراه مناسبا.
قليلون سيكونون متهورون بما يكفي للنظر في التجارب العلاجية للخط الجرثومي اليوم بالنظر إلى فهمنا الحالي المحدود لهذا الإجراء المعقد للغاية. على الرغم من أن الباحثين في ولاية أوريغون يتابعون بنشاط شكلًا متخصصًا للغاية من العلاج الجيني للخط الجرثومي الذي يغير الحمض النووي المجزأ في الميتوكوندريا. حتى هذا العمل ، مع ذلك ، قد أثار انتقادات. حتى مع وجود فهم أفضل لعلم الجينوم والتلاعب الجيني منذ اختبار العلاج الجيني الأول في عام 1990 ، لا تزال هناك فجوات كبيرة في الفهم.
من المحتمل ، في النهاية ، أن تكون هناك أسباب مقنعة لإجراء علاجات الخط الجرثومي. ومع ذلك ، فإن وضع مبادئ توجيهية حول كيفية تنظيم التطبيقات المستقبلية للعلاج الجيني سوف يعتمد فقط على التكهنات. يمكننا فقط تخمين قدراتنا ومعرفتنا المستقبلية. سيكون الوضع الحقيقي ، عند ظهوره ، مختلفًا ومن المرجح أن يغير المنظورين الأخلاقي والعلمي.